弗吉尼亚·奎特科夫斯基，医学硕士，注册护士，ACNP-BC
Elektra Papadopoulos，医学博士，MPH
客座编辑：Richard Pazdur，医学博士
我们需要更多的药物公司优先使用患者报告的结果作为其试验的主要或关键次要终点。这需要在药物开发过程中，药物公司和FDA之间进行早期规划和沟通，以确保对测量目标达成一致。-Elektra Papadopoulos，MD，MPH
黑匣子里是一个偶然的专栏，提供了对美国食品和药物管理局（FDA）及其政策和程序的了解。在这一期中，弗吉尼亚·奎特科夫斯基，MS，RN，ACNP-BC，和Elektra Papadopoulos，MD，MPH，讨论了FDA目前审查患者报告的研究终点（患者报告的结果）的方法，以支持血液学和肿瘤学药物批准。Kwitkowski女士是血液学产品部门的临床小组负责人，Papadopoulos博士是新药研究终点和标签开发人员办公室研究终点小组的代理副主任，2009年12月，
，FDA发布了一份行业指南，标题是“患者报告的结果测量：用于医疗产品开发以支持标签声明”，Kwitkowski女士和Papadopoulos博士回答了血液学和肿瘤学产品药物开发中使用患者报告结果的问题。
严格定义
患者报告结果是什么
Papadopoulos博士：患者报告结果（PRO）是基于直接来自患者的关于其健康状况的报告而进行的测量，无需临床医生或任何其他人对患者报告进行修改或解释。患者报告的结果可以通过自我报告或面谈来衡量，前提是面谈者只记录患者的反应而不作解释。PRO终点的一个例子是疼痛强度的自我报告。
重要观点
为什么在研究血液学和肿瘤学产品的试验中捕捉患者的观点很重要
Kwitkowski女士：新的癌症治疗是由FDA根据“临床益处”的证明批准的。临床益处可以通过延长总生存期或改善患者的感觉或功能来证明。获取患者存活时间的数据可能需要很长时间。在某些疾病中，等待总体生存数据成熟可能会延迟患者获得安全有效的药物。癌症相关症状的改善也可以提供临床益处的证据。除了病人之外，没有人知道他或她真正的感受。
病人也告诉我们，当他们与医疗保健提供者一起选择癌症治疗时，他们希望知道他们在接受治疗的同时是否还能工作或照顾家人。测量患者在治疗过程中的感觉和功能可能有助于未来患者了解治疗可能对他们产生的影响。
产品标签
为什么鲜有血液学和肿瘤学产品标签包含患者的观点Kwitkowski女士：许多癌症治疗产品标签上都没有患者的观点，这有很多不同的原因。为了在临床试验中使用患者报告的结果来衡量治疗效果，正在治疗的疾病必须引起可由已被证明能准确测量症状的仪器测量的症状。有些癌症直到发展到晚期才引起明显的症状。
一些早期无症状的癌症包括乳腺癌、卵巢癌、肾细胞癌、结肠癌和黑色素瘤。在这些癌症的早期试验中，患者报告的癌症症状的结果不是合适的疗效终点。还有，一些不良事件通用术语标准（PRO-CTCAE）的报告结果版本。该电子系统将为患者提供CTCAE中所列症状性不良事件的自我报告，以提高此类不良事件分级的准确性和准确性。一些FDA工作人员已经与开发PRO-CTCAE的小组合作。
FDA将继续大力鼓励制药公司尽可能在其临床试验设计中包含PRO-endpoints，以便在处方药标签中包含有关患者观点的信息。患者的观点可以通过包含疾病症状终点和/或药物不良反应的患者报告来获得。
披露：Kwitkowski女士和Papadopoulos博士报告没有潜在的利益冲突。
在黑匣子内由FDA血液和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士客座编辑。
