1月19日，美国食品和药物管理局（FDA）批准ibrutinib（Imbruvica）用于边缘区淋巴瘤患者的治疗，这些患者需要全身治疗，并且之前接受过至少一次基于抗CD20的治疗。根据总体反应率，对该指示给予了加速批准。这种适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
边缘区淋巴瘤是一种生长缓慢的B细胞淋巴瘤，发生在淋巴结边缘的淋巴细胞和各种组织中，包括胃、唾液腺、甲状腺、眼睛、肺，还有脾脏。边缘性区域淋巴瘤约占成人非霍奇金淋巴瘤病例的12%。
“复发/难治性边缘性区域淋巴瘤患者迫切需要治疗方案来治疗这种罕见、严重的血癌，”Memorial Sloan Kettering血液肿瘤科医师Ariela Noy医学博士说癌症中心和该项研究的主要研究者。“ibrutinib的批准代表了边缘区淋巴瘤社区一个受欢迎的新的口服选择，是这些患者的第一个批准治疗。”
PCYC-1121
批准基于多中心、开放标签、单臂，II期PCYC-1121试验评估了63例接受至少1次既往治疗的边缘区淋巴瘤患者中伊布替尼的安全性和有效性，包括3种亚型：粘膜相关淋巴组织（n=32）、淋巴结边缘区淋巴瘤（n=17），脾脏边缘区淋巴瘤（n=14）.
这些反应是由一个独立的审查委员会使用国际工作组恶性淋巴瘤标准中采用的标准进行评估的，并显示出46%的总反应率（95%可信区间[CI]=33.4%-59.1%），3.2%的患者达到完全缓解应答率为42.9%，部分应答率为42.9%。在所有三种边缘区淋巴瘤亚型中观察到疗效（粘膜相关淋巴组织、淋巴结和脾脏亚型的总有效率分别为46.9%、41.2%和50.0%）。
中位反应持续时间未达到（范围16.7个月至未达到），中位随访19.4个月。初始反应的中位时间为4.5个月（范围为2.3-16.4）。这些数据在2016年12月举行的第58届美国血液学会（ASH）年会和博览会（摘要1213）上发表。1
警告和不良事件
警告和ibrutinib预防措施包括出血、感染、细胞减少、房颤、高血压、第二原发性恶性肿瘤，肿瘤溶解综合征和胚胎毒性。
最常见（>20%）的不良反应包括血小板减少（49%）、疲劳（44%）、贫血（43%）、腹泻（43%）、瘀伤（41%）、肌肉骨骼疼痛（40%）、出血（30%）、皮疹（29%）、恶心（25%）、周围水肿和关节痛（24%）、中性粒细胞减少（22%），咳嗽（22%），呼吸困难和上呼吸道感染（各21%）。最常见的（>10%）3级或4级不良事件是血红蛋白和中性粒细胞减少（各13%）和肺炎（10%）。
参考
1。Noy A，de Vos，Thieblemont C，et al:单药伊布替尼治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤的疗效和安全性：一项多中心、开放性、2期研究。2016年ASH年会。摘要1213。提交日期：2016年12月5日。
