肾细胞癌（RCC）是一种全世界范畴内常用的肿瘤，患病率和致死率约占全身上下恶性肿瘤2%-3%，在泌尿生殖系统肿瘤中，其患病率仅次前列腺癌，且呈逐渐增长的趋势。近些年，靶向治疗药物在中晚期肾肿瘤的诊治中得到了比较大进度，自2005年之后全世界现已有好几个药品批准发售并变成末期肾肿瘤的规范医治。在我国现阶段男士RCC患病率为4.7/10万，女士为3/10万元左右，肾肿瘤每一年患病率提高约2.5%，已获CFDA准许医治RCC的药品包含舒尼替尼（辉瑞）、索拉菲尼（德国拜耳）、依维莫司（诺华制药）和阿昔替尼（辉瑞）。在其中，舒尼替尼、索拉菲尼用以末期RCC的一线医治；依维莫司和阿昔替尼用以末期RCC病人的二线医治。诺华制药公布CFDA准许培唑帕尼（帕唑帕尼，Votrient）800mg（qd）用以末期RCC病人的一线医治，及其曾接纳细胞因子医治的末期RCC癌病人的医治，为在我国RCC病人带来了一个新的医治挑选。
培唑帕尼片是一种毛细血管表皮细胞生长因子蛋白激酶（VEGFR）酪氨酸激酶缓聚剂（TKI），作用机制与索拉菲尼、舒尼替尼、阿昔替尼相近，各自2009年10月和2010年6月相得到英国和欧盟国家得到准许发售，迄今已在全世界100好几个国家和地区得到准许用以医治末期RCC.适用培唑帕尼在我国发售的临床研究主要包含：①一项任意、双盲实验、安慰剂对照、国际性多核心III期科学研究 VEG105192（n=435）以及开放式推迟科学研究VEG107769（n=78）；②一项任意、双盲实验、呈阳性药对比（舒尼替尼）、国际性多核心III期科学研究VEG108844（n=927）以及亚洲地区子科学研究VEG113078（n=183）；③一项整合性II期科学研究（VEG102616，n=225）；④我国肝癌病人的药动学数据信息汇总。
重要全世界III期VEG105192科学研究在初治和以往通过细胞因子医治的末期肾细胞癌病人中开展。数据显示，与安慰剂效应对比，初治病人负相关PFS明显增加（11.1 vs 2.8个月），以往经细胞因子医治亚组群体的负相关PFS也显著增加（7.4 vs 4.2个月）；整体客观缓解率（ORR）明显提升（30% vs 3%）。此外二项整合性VEG102616科学研究和VEG107769研究认证了培唑帕尼医治末期RCC的功效及安全系数，以上三项科学研究中国共产党有18例我国病人进行了培唑帕尼医治。有关数据信息变成适用培唑帕尼在西方国家发售的首要根据。
我国病人的安全性实效性数据信息主要是来源于全世界VEG108844科学研究及在亚洲地区地区进行的子科学研究VEG113078.二项科学研究一共当选了1110名试验者（培唑帕尼组557名，舒尼替尼组553名），在其中VEG108844科学研究当选927例，VEG113078科学研究入组183例。二项科学研究共入组来源于中国内地、中国台湾、日本、韩等亚洲地区地区群体367例，主要包括209名中国内地试验者（培唑帕尼组109名，舒尼替尼组100名）。该科学研究做到了关键终点站，证实培唑帕尼在PFS上不劣于舒尼替尼。培唑帕尼和舒尼替尼组的负相关PFS各自为8.4和9.5个月。各亚组（年纪、胎儿性别、种族/地区）的PFS与关键剖析PFS的相一致；负相关OS各自为28.3和29.1个月。在IRC点评的ORR层面，培唑帕尼组的明确减轻率（CR PR）高过舒尼替尼组，差别（6%）具备应用统计学独特性实际意义。整体上，该科学研究实效性結果与这两类药品的预估功效相一致，且两药类似。我国亚组分析结果显示，培唑帕尼和舒尼替尼医治组的负相关PFS各自为8.3和 8.3个月。该結果与VEG108844科学研究总群体的IRC评定的PFS結果同样，也与亚洲地区群体結果一致，全部三个群体中，IRC评定的PFS风险比贴近1，提醒三个群体中培唑帕尼和舒尼替尼的功效类似。依据我国试验者的IRC评定（35% vs 20%, p=0.02），培唑帕尼组的减轻率（CR PR）在应用统计学上高过舒尼替尼组。这种結果也与亚洲地区群体（36% vs 21%, p=0.002）和总科学研究群体的結果（31% vs 25%, p=0.032）一致。OS数据信息尚不成熟。在安全层面，截止到2012年9月9日，已经有6975名试验者在临床研究中受到过培唑帕尼医治，包含已经开展或已进行的临床研究。在其中，1302名试验者在肾肿瘤科学研究中受到过培唑帕尼800mg单药治疗。汇报的最多见的不良反应（>20%）是拉肚子（59%），血压高(44%), 疲倦(42%), 恶心想吐(38%), 头发的颜色更改(36%), 胃口降低(32%), 恶心呕吐(24%) 和谷草转氨酶上升(24%)。大部分3-4级AE为血压高，转氨酶升高，拉肚子和疲倦。
我国群体在手足综合征、血夜毒副作用、肝酶出现异常、血压高等发病率更高一些，在拉肚子等消化系统毒副作用发病率更低，但沒有观查到新的安全系数数据信号。AE种类与别的VEGF酪氨酸激酶缓聚剂中产生的AE种类类似。根据合理的检测及其发生条件时立即干涉解决可以获得操纵。相关肝毒副作用的毒素反映也早已列入使用说明中警示內容，有相应的风险控制措施，也建立了发售后风险性检测方案。在培唑帕尼和舒尼替尼转换医治差别的VEG113046科学研究結果提醒病人更便于接纳培唑帕尼的医治。我国肝癌病人中的药动学科学研究数据信息主要是来源于国际性多核心II期临床研究VEG102616的我国肾细胞癌病人的培唑帕尼药动学数据信息以及剖析結果，综合分析结果显示，我国病人在每个时间点的培唑帕尼均值半衰期和药代特点与别的病人人群病人类似，未观查到人种差别。
综上所述，培唑帕尼可以合理医治末期或肿瘤转移肾细胞癌，其改进病人无进度生存率（PFS）的功效与舒尼替尼类似，在一些很有可能危害生活品质的不良反应上的安全系数特点更优质。根据目前数据信息，CDE觉得本产品用以我国末期肾细胞癌病人的安全性实效性根据充足，做为在我国准许发售的决策。培唑帕尼将为在我国末期肾细胞癌病人产生越来越多的医治挑选。
