早在2018年底,艾伯维(AbbVie)和罗氏(Roche)集团旗下基因泰克(Genentech)企业一同公布,FDA加快准许彼此合作开发的维奈托克Venclexta(venetoclax),与低甲基化剂(azacitidine或decitabine),或小剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗液质质,医治新诊断75岁以上,或由于漫性健康问题和病症没法应用高强度化疗(intensive chemotherapy)的亚急性脊髓性败血症(AML)患者。
维奈托克是基因泰克和艾伯维公司合作开发的“first-in-class”靶向治疗药物,它可以与BCL-2蛋清非特异融合而且抑止其作用。在有一些白血病和其他恶性肿瘤种类中,BCL-2蛋清的累积会造成肿瘤干细胞没法进到细胞坏死全过程。Venclexta根据阻隔BCL-2蛋清的作用,可以修复细胞坏死的一切正常全过程。
医治AML的规范治疗法为高强度化疗,可是贴近一半的AML患者因为并发症和与化疗有关的毒副作用而没法接受高强度化疗。
这一加快准许是根据名叫M14-358和M14-387的二项临床研究結果。在这两项科学研究中,新诊断可是没法接受高强度化疗的AML患者接受了Venclexta组成治疗法的医治。在M14-358实验中,接受Venclexta和azacitidine组成疗法治疗的AML患者的放任不管率(CR)为37%,完全缓解兼一部分血细胞计数减轻率(CRh)为24%。接受维奈托克和decitabine组成疗法治疗的患者的CR为54%, CRh为8%。
M14-387实验结果显示,Venclexta与LDAC液质质,患者CR为21%,CRh为21%。