早在2018年底,艾伯维(AbbVie)和罗氏(Roche)集团旗下基因泰克(Genentech)企业一同公布,FDA加快准许彼此合作开发的维奈托克维奈妥拉(venetoclax),与低甲基化剂(azacitidine或decitabine),或小剂量阿糖胞苷(LDAC)放化疗液质质,医治新诊断75岁以上,或由于漫性健康问题和病症没法应用高韧性放化疗(intensive chemotherapy)的亚急性脊髓性败血症(AML)病人。
维奈妥拉是基因泰克和艾伯维公司合作开发的“first-in-class”靶向治疗药物,它可以与BCL-2蛋清非特异融合而且抑止其作用。在有一些白血病和其他恶性肿瘤种类中,BCL-2蛋清的累积会造成肿瘤干细胞没法进到细胞坏死全过程。维奈妥拉根据阻隔BCL-2蛋清的作用,可以修复细胞坏死的一切正常全过程。
医治AML的规范治疗法为高韧性放化疗,可是贴近一半的AML病人因为并发症和与放化疗有关的毒副作用而没法接纳高韧性放化疗。这一加快准许是根据名叫M14-358和M14-387的二项临床研究結果。在这两项科学研究中,新诊断可是没法接纳高韧性放化疗的AML病人进行了维奈妥拉组成治疗法的医治。在M14-358实验中,接纳维奈妥拉和azacitidine组成疗法治疗的AML病人的放任不管率(CR)为37%,完全缓解兼一部分血细胞计数减轻率(CRh)为24%。接纳维奈妥拉和decitabine组成疗法治疗的病人的CR为54%, CRh为8%。 M14-387实验结果显示,维奈妥拉与LDAC液质质,病人CR为21%,CRh为21%。