武田制药有限责任公司在第56届英国临床医学恶性肿瘤学好（ASCO）互联网企业年会与第25届欧洲地区血液病学会（EHA）年大会上，口头报告了2期OPTIC（慢性粒细胞败血症普那替尼提升医治）药物试验的中后期分析数据。OPTIC实验是一项仍在进行中的任意公布标识科学研究。致力于创新性地评定三种起止使用量（45/30/15mg）给药计划方案下帕纳替尼的药力，以提升其在此前对酪氨酸激酶缓聚剂（TKI）医治抵御或不耐受的慢性期慢粒白血病（chronic-phase chronic myeloid leukemia,CP-CML）病人的稳定性与功效。
在完成了约21个月的中后期随诊以后，OPTIC实验的中后期分析表明，慢性期慢粒白血病病人在开展帕纳替尼医治时的最好治疗方案为：每日起止使用量45mg,医治至BCR-ABL1成分≤1%时，使用量降低至每日15mg.这类给药计划方案下，主动脉阻塞的发病几率为5.3%。“这种数据信息可以协助我们在医治TKI抵御或不耐受的慢性期慢粒白血病病人时，最大限度地运用帕纳替尼扬长避短。大家早已证实，在以每日45mg做为起止使用量，后降到每日15mg使用量时，能获得最好是的功效，并与此同时确保安全系数可控性。”奥古斯塔高校新罕布什尔州癌病核心，OPTIC实验的关键学者Jorge Cortes专家教授说，“一样非常值得高度重视的是，三种不一样起止使用量针对这种多种多样TKI抵御的病人都是有功效，而大部分病人对以前应用TKI的反映都达不上彻底血液学减轻。”武田制药可能与英国食品药品管理处（FDA）一同探讨这种数据信息，OPTIC实验的详细基本分析会稍候开展并发布。
武田制药癌症治疗行业科长Christopher Arendt表明：“帕纳替尼自2012年经FDA准许至今，一直是慢粒白血病病人的高效医治挑选。这种数据信息为第三代靶向治疗BCR-ABL1缓聚剂帕纳替尼的安全给予了大量环境信息内容，并有可能对减少血管堵塞风险性给予进一步具体指导。大家觉得，过去对主动脉堵塞的顾忌限定了大家对病人应用帕纳替尼,因此大家对OPTIC实验結果大感振作。大家方案将这种数据信息做为补充性药物申请办理的一部分，尽早递交给FDA.”
有关OPTIC实验
OPTIC（Optimizing Ponatinib Treatment In CML,提升普纳替尼医治慢粒白血病）是一项任意使用量范畴实验，致力于评定三种帕纳替尼起止使用量（15mg、30mg、45mg）医治T315I基因突变耐药性型或往日接纳一切使用量TKI慢性期慢粒白血病病人的功效。按研究思路，假如病症发生减轻，即予药品减轻。该实验期待得到病人应用帕纳替尼的最好使用量。全世界各临床研究企业约283例病人参与实验。该试验的关键终点站指标值为在12个月时BCR-ABL1≤1%。
有关PACE实验
PACE（Ponatinib Ph ALL and CML Evaluation,普纳替尼Ph 亚急性网织红细胞败血症和慢粒白血病评定）实验评定帕纳替尼在医治对达沙替尼或尼洛替尼耐药性或不耐受，或伴随T315I基因突变的慢粒白血病和Ph ALL病人时的高效性和安全系数。一共有449例病患接纳普纳替尼医治，起止药量为45mg/日。据统计，93%的病人以往服食过二种或以上准许应用的TKI, 56%服食过三种或以上准许应用的TKI.PACE实验中，55%的慢性期慢粒白血病病人群体在12个月以前做到了关键体细胞细胞生物学减轻 ，这也是慢粒白血病群体在PACE实验中的关键终点站指标值。70%的T315I 慢性期慢粒白血病病人做到了关键体细胞细胞生物学减轻。PACE试验者征募于2011年10月进行。
有关慢粒白血病和Ph 亚急性网织红细胞败血症
慢粒白血病是一种稀有的肿瘤，是败血症的四种关键种类之一。它由初期未熟的髓体细胞（将产生血细胞、血小板和大部分种类的白细胞计数）基因变异造成。基因突变会造成 BCR-ABL1出现异常遗传基因产生，并将损伤体细胞变化为慢粒白血病体细胞。慢粒白血病通常进度迟缓，但有可能發展成生长发育快速、难以治疗的急性白血病。Ph 亚急性网织红细胞败血症是一种稀有的亚急性网织红细胞败血症，在国外，约有25%的成年人病人。这种病人的基本特征是身体存有一种名叫费城染色体的不正常遗传基因，而在费城染色体呈阳性（Ph ）的病人身体的9号和22号性染色体的精彩片段相互交换时，会产生出现异常性染色体――一个较长的9号染色体，和一个较短的22号性染色体，进而推动BCR-ABL1遗传基因的发展趋势，造成败血症。
有关帕纳替尼片状
BCR-ABL1是一种慢粒白血病和Ph 亚急性网织红细胞败血症中表述的出现异常酪氨酸激酶，帕纳替尼是靶向治疗该蛋白激酶的酪氨酸激酶缓聚剂（TKI）。帕纳替尼是一种运用根据构造的电子计算机药品设计平台所研发的靶向治疗抗肿瘤药物，专业用以抑止BCR-ABL1以及突变体的活力。帕纳替尼可以抑止纯天然的BCR-ABL1和全部BCR-ABL1耐药性基因突变，包含最耐药性的T315I基因突变。它是唯一一个，在BCR-ABL1的T315I至关重要基因突变产生后仍具备活力的FDA准许TKI――这类基因突变会致使对其他TKI的抗药性。2016年11月，帕纳替尼得到了FDA准许，适用身患慢性期、加快期或纤维细胞期慢粒白血病或Ph 亚急性网织红细胞败血症，且无别的可以用TKI治疗方案或T315I基因突变呈阳性的成年人病人。帕纳替尼不适感用以面诊慢性期CML病人的医治。
