2020年12月，英国FDA准许普纳替尼（ponatinib）的填补药物申请办理（sNDA），用以医治对最少2种蛋白激酶缓聚剂有抗药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞败血症（CML）成年人病人。普纳替尼升级的药品标识包含了医治CP-CML的一种提升、根据减轻的普纳替尼给药计划方案：起止药量为45mg,当做到≤1% BCR-ABL1IS时，使用量降低至15mg.该给药计划方案致力于根据给予功效和减少不良反应（AE）的风险性（包含主动脉阻塞事情[AOE]）使医治的好处-风险比利润最大化。
本次sNDA准许，根据2期OPTIC实验（普纳替尼医治CML）的数据信息、及其2期PACE实验（普纳替尼医治Ph ALL和CML）的5年数据信息。统计显示，在医治第12个月时，选用新准许的根据减轻的提升给药计划方案（45mg减少至15mg）的88例病人中，有42%的患者做到≤1%的BCR-ABL1IS,在中国位随诊28.5个月期内，73%的病人保持减轻。该实验中，有13%的病人发生一切等级的AOE,7%的病人发生≥3级AOE.PACE实验在费城染色体呈阳性亚急性网织红细胞败血症（Ph ALL）和CML病人中进行，这种病人对达沙替尼（dasatinib）或尼洛替尼（nilotinib）耐药性或不耐受、带上T315I基因突变。共449例病患进行了普纳替尼医治，起止使用量45mg/天。据统计，93%的病人曾接纳过≥2种TKI医治、56%的病人接纳过≥3种TKI医治。该实验入组的267例CP-CML病人中，医治12个月，有55%的病人完成了关键体细胞细胞生物学减轻（MCyR），这也是PACE实验中CP-CML病人序列的关键终点站；64例T315I基因突变病人中，有70%完成了MCyR.在PACE实验中，449例病人中有26%发生AOE.
现阶段，普纳替尼适用：
（1）对最少2种此前的蛋白激酶缓聚剂有抗药性或不耐受的慢性期CML成年人病人（CP-CML）；
（2）沒有别的蛋白激酶缓聚剂可以用的加快期（AP）或急进期（BP）CML成年人病人和Ph ALL成年人病人；
（3）T315I基因突变呈阳性CML（CP、AP或BP）或T315I基因突变呈阳性Ph ALL成年人病人。
普纳替尼不适感用以都不强烈推荐用以医治新确诊的CP-CML病人。
