普纳替尼是一种第三代的酪氨酸激酶缓聚剂（TKI），在与第二代的TKI治疗耐药性/不耐受的CP-CML的非常中（PACEⅡ期科学研究，剂量为45mg/d），表明出了更加深入、更长久的治疗反映，并给患者产生了大量的存活获益。而过后分析表明，药品剂量和不良反应和治疗反映中间存有相对应关联，特别是在主动脉阻塞事情（AOEs）层面。
为了更好地查探根据治疗反映的普纳替尼给药计划方案在治疗耐药性/不耐受CP-CML的功效和安全系数，学者设计方案了Ⅱ期任意的OPTIC临床研究。
科学研究結果：
1.基准线状况，入组的患者为对≥2个TKIs耐药性/不耐受或BCR-ABL1 T315I突变的CP-CML患者，共283例，各自列入了A组［45mg（起止剂量）－15mg,94例］、B组［30mg（起始剂量）－15mg,95例］和C组（15mg,94例）。当序列A、B组的患者做到BCR-ABL1IS≤1%时，剂量降低至15mg.科学研究关键终点站是12个月时是不是做到BCR-ABL1IS≤1%，主次终点站是根据体细胞细胞生物学的分子结构反映和安全性結果。98%和55%的患者各自接纳≥2种和≥3种TKI治疗，99%的患者具有抗药性病症，40%的患者具有≥1的基准线突变（23%的患者为T315I突变）。在中位时间为32个月的复诊時间以后，134例患者依然在接纳治疗，204例患者在PON科学研究中普纳替尼的露出時间≥12个月。
2.12个月时做到BCR-ABL1IS≤1%的状况，在12个月时，A、B组到做到BCR-ABL1IS≤1%，并将剂量减少为15mg的患者数量为73例，75%（55/73）的患者在剂量减少后对治疗不断合理，在其中91%（50/55）的患者在后面可以不断该计划方案治疗6个月乃至更长期。2组患者中，在剂量减少后丧失治疗反映而又再次提高剂量的患者数各自为13例和5例。除此之外，在基准线为T315I突变的患者中，12个月治疗后，A组BCR-ABL1IS≤1%的最好治疗反映率最大（60%）。
3.存活获益状况，三组的无病症进度存活（PFS）各自为未做到、未达到和45.6个月，而OS获益无明显差别。
4.毒副作用反映，最多见的≥3治疗有关应急副作用（TEAEs）是血小板减少症（27%），17%的患者发生嗜中性粒细胞降低，7%的患者发生缺铁性贫血。通过单独核查联合会评定，AOEs/比较严重AOEs易常见于A（10%/4%）、B（5%/4%）、C三组（3%/3%）。
OPTIC科学研究初始結果
科学研究结果：OPTIC科学研究表明，患者做到BCR-ABL1IS≤1%后再将起止剂量从45mg/d调整为15mg/d,可以得到最高的治疗获益。而B组和C组亦表明出治疗获益，特别是在无T315I突变的患者中。BCR-ABL1IS≤1%的治疗反映或可变成对第二代BCR/ABL1 TKI治疗耐药性的CP-CML患者的存活获益指标值，无论患者是不是存有BCR-ABL1突变。
