普纳替尼是第 3 代 BCR-ABL 蛋白激酶缓聚剂,是一种根据测算和构造的药品设计方案平台开发的靶向治疗肿瘤学药品,专业用以抑止BCR-ABL1以及基因突变的活力。普纳替尼能抑制纯天然BCR-ABL1及其全部BCR-ABL1医治耐药性基因突变,包含极具抗药性的T315I基因突变。普纳替尼于2012年12月14日被英国食品药品安全管理处(FDA)准许用以医治对酪氨酸激酶抑制药耐药性或不可以承受的慢性期、加快期或急变期慢性粒细胞败血症(CML)及费城染色体呈阳性(Ph )的亚急性网织红细胞败血症(ALL)。
2020年12月18日,美国食品和药物管理局(FDA)已准许普纳替尼(ponatinib,普纳替尼)的填补药物申请办理(sNDA),用以医治对最少2种蛋白激酶缓聚剂有抗药性或不耐受的慢性期(CP)慢性粒细胞败血症(CML)成年人病人。本次准许确认,慢性期慢性粒细胞败血症(CP-CML)仍可在第三代TKI中获利,这针对慢性期慢性粒细胞败血症病人的后期医治十分重要。
本次普纳替尼的批准根据2期OPTIC实验(普纳替尼医治CML)的数据信息、及其2期PACE实验(普纳替尼医治Ph ALL和CML)的5年数据信息,OPTIC实验统计显示,在医治第12个月时,选用新准许的根据减轻的提升给药计划方案(45mg减少至15mg)的88例病人中,有42%的患者做到≤1%的BCR-ABL1IS,在中国位随诊28.5个月期内,73%的病人保持减轻。PACE实验统计显示,医治12个月,有55%的病人完成了关键体细胞细胞生物学减轻(MCyR)。
伴随着慢性粒细胞败血症患病率逐渐提高,BCR-ABL 缓聚剂的要求就会越来越大,从第1个慢性粒细胞败血症的靶向治疗药物Glivec(伊马替尼)发售至今,败血症的用药治疗迈入了靶向药物治疗的新时期。现阶段,科学研究工作人员开发设计的以普纳替尼为象征的第3代BCR-ABL蛋白激酶缓聚剂已获准发售,可用以大量的BCR-ABL基因突变种类。相信未来朗诵将发生愈来愈多的BCR-ABL 蛋白激酶缓聚剂,让败血症病人有着更快的愈后实际效果。