败血症是一类造血干细胞恶变复制病症。复制性白血病细胞由于繁殖无法控制、分裂阻碍、细胞凋亡遇阻等体制在脊髓和别的造血功能机构中大量的繁殖积累，并侵润别的非造血功能机构和人体器官，与此同时抑止一切正常造血机能。临床医学由此可见不一样水平的缺铁性贫血、流血、感柒发烫及其肝、脾、淋巴肿大和人体骨骼痛疼。据报道，在我国各地区败血症的患病率在各种各样恶性肿瘤中占第六位。
普纳替尼是一种新式蛋白激酶抑制剂，结构类型与伊马替尼十分相似。身体之外检验发觉，普纳替尼（曾经用过AP24534）能抑制SRC和ABL等多种多样蛋白激酶。根据组织细胞的基因突变筛选研究发现，当普纳替尼做到药学合理浓度值水准时，能抑制全部BCR-ABL基因突变（是CML的使动和关键要素）的亚复制生长发育。
在PACE实验中分析了普纳替尼在CML和费城染色体呈阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或克劳迪亚替尼（Tasigna）耐药性或不耐受或T315I基因突变的功效和安全系数。一共449名接纳过2到3次TKI医治CP-CM的患者用起止药量为45mg / d的普纳替尼医治。可能93％的患者之前接纳过二种或更多种多样准许的酪氨酸激酶抑制剂，56％的患者接纳了三种或更多种多样准许的酪氨酸激酶抑制剂。PACE实验的申请注册于2011年10月进行。关键创作者Eduardo Cortes在一份申明中表明：“最后的PACE结果显示，普纳替尼为这一群体给予了连续的、有临床表现的缓解。”
在均值56.8个月随诊期内，267例患者中，有60％（n=159）做到关键体细胞细胞生物学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者做到彻底体细胞细胞生物学缓解。40％（n=108）的患者做到关键分子结构学缓解（MMR），24％（n=64）做到分子结构学缓解。在中国位随诊期内，12个月可能有82％的患者做到MCyR,5年里做到MMR的患者可能有59％不断缓解。
科学研究工作人员发觉，缓解与长期性結果有关。预估5年无进度生存率（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药性/不耐受和T315I亚组中非常。
