CPX-351是柔红霉素和阿糖胞苷的一种固定组合，已被欧洲药物管理局（European Medicines Agency）的人类用药物产品委员会推荐批准，用于治疗新诊断的与治疗相关的急性髓系白血病（acute myeloid leukemia）或急性髓系白血病（AML）伴骨髓增生异常相关改变的成年患者.
Allen Yang，医学博士，博士
Allen Yang，医学博士，博士
CPX-351（Vyxeos）是柔红霉素和阿糖胞苷的一种固定组合，已被欧洲药品管理局（European Medicines Agency）的人类用药品委员会（CHMP）推荐用于治疗新诊断的与治疗有关的急性病患髓系白血病（t-AML）或伴有骨髓增生异常相关改变的AML（AML-MRC）。
批准的建议是基于5项研究的结果，包括关键的III期试验，该试验将新诊断的t-AML或AML-MRC患者的CPX-351与传统的阿糖胞苷和柔红霉素（7+3）进行了比较。在这项研究中，CPX-351的中位总生存期（OS）为9.56个月（95%CI，6.60-11.86），而CPX-351的中位总生存期（OS）为5.95个月（95%CI，4.99-7.75），为7+3，代表死亡风险降低了31%（HR，0.69；P=0.005）。
欧盟委员会现在将审查CHMP的建议，并就是否批准CPX-351在欧盟使用。
“Jazz致力于在全球范围内为患者带来新的和有临床意义的治疗选择，我们现在期待着在欧盟为成人AML患者带来Vyxeos，”Allen Yang，医学博士，副总裁，CPX-351生产商Jazz Pharmaceuticals的血液学/肿瘤治疗区负责人和代理首席医疗官在一份声明中说：
“如果欧盟委员会批准，“Vyxeos将成为第一个化疗治疗方案，特别是针对欧洲治疗相关AML或伴有骨髓增生异常改变的AML患者，”杨补充道，
CPX-351是阿糖胞苷和柔红霉素的脂质体结合的共合成物，以5:1的摩尔比提供这两种药物。第三阶段试验包括309名60-75岁的患者，他们在每只手臂之间平均分为60-69岁组（n=198）或70-75岁组（n=111）。患者特征在两组和两组之间很好地平衡。
患者被随机分配接受CPX-351（n=153）或7+3（n=156）。在第一诱导阶段，在第1天、第3天和第5天以100 u/m2的第一诱导剂量给药CPX-351。在7+3组中，阿糖胞苷每日100 mg/m2，持续7天，然后在第1、2和3天服用60 mg/m2的柔红霉素。在第二诱导部分，CPX-351在第1天和第3天以100 u/m2给药，7+3组阿糖胞苷在第1天和第2天以100 mg/m2给药，连续5天，60 mg/m2柔红霉素。
血小板或中性粒细胞不完全恢复（CRi）的完全反应（CR）率为47.7%，而CPX-351和7+3的完全反应（CR）率为33.3%，分别为（比值比[或]，1.77；95%可信区间，1.11-2.81；P=.016）。仅就CR而言，CPX-351的患病率为37.3%，7+3的患病率为25.6%（P=0.04）。12个月时，
，CPX-351组的OS患病率为41.5%，而7+3组为27.6%。在24个月时，31.1%的CPX-351组患者存活，而7+3组患者存活率为12.3%。CPX-351组的中位无事件生存期为2.53个月（95%CI，2.07-4.99），而CPX-351组的中位无事件生存期为1.31个月（95%CI，1.08-1.64），为7+3（HR，0.74；P=0.021）。
在对继发性未治疗AML患者进行III期研究的探索性分析中，CPX-351组52名患者中34名（65%）进行了移植中位随访521天后仍存活。在7+3组中，随访442天后，39例患者中有13例（33%）存活。
自移植时起，CPX-351组中位OS未达到，而7+3组中位OS为10.25个月，死亡风险降低54%（HR，0.46；P=.0046）。此外，移植后100天，CPX-351组因任何原因导致的死亡率比7+3组低53%，
3-5级非血液系统不良事件（AEs）的发生率在移植组和移植组之间相似他有两只胳膊。常见的3-5级不良事件发生在2组患者中，包括发热性中性粒细胞减少（68%的患者使用CPX-351，71%的患者使用7+3），肺炎（20%对15%），缺氧（13%对15%），败血症（9%对7%），高血压（10%对5%），呼吸衰竭（7%对6%），疲劳（7%对6%），菌血症（10%对2%），射血分数下降（各5%）。
在美国，FDA于2017年8月批准了CPX-351用于新诊断t-AML或AML-MRC的成人患者。批准时附有一个盒装警告，建议不要将药物与其他含有柔红霉素和/或阿糖胞苷的产品互换。FDA还建议有严重过敏史的患者不要使用CPX-351来治疗柔红霉素、阿糖胞苷或其任何成分。
参考：
Lancet JE、Uy GL、Cortes JE等。CPX-351与7+3在新诊断为高危（继发）AML的老年患者中的三期随机试验的最终结果。临床肿瘤学杂志。2016年3月34日（补充；第7000条）。“
