FDA授予Romyelocel-L RMAT预防粒细胞减少AML患者感染的名称

据该疗法的制造商Cellerant Therapeutics,Inc.

介绍,Romyelocel-L(人类髓系祖细胞)已被FDA授予再生医学高级治疗称号,用于预防急性髓系白血病诱导化疗患者的细菌和真菌感染.

RMAT命名与突破性治疗命名具有相似的优势.

血液细胞

Romyelocel-L(人类髓系祖细胞)已被FDA授予再生医学高级治疗(RMAT)称号,用于预防急性髓系白血病(AML)诱导化疗患者的细菌和真菌感染治疗。RMAT命名与突破性治疗命名具有类似的优势。

Romyelocel-L是一种现成的细胞治疗,不需要HLA匹配。中性粒细胞减少是骨髓抑制性化疗的一个主要副作用,如诱导性化疗,会使患者面临严重感染的风险。

RMAT的命名是基于一项二期临床试验的结果,其中romyelocel-L将患者严重感染的发生率降低了76%新诊断的急性髓系白血病正在接受诱导化疗。使用romyelocel-L治疗也使患者在医院的总天数减少了3.2天,抗菌药物的使用减少了29%。这些发现发表在2018年ASCO年会的海报上。Cellerant现在计划推进romyelocel-L的关键的第三阶段临床研究。

RMAT的名称被授予再生医学疗法,旨在治疗严重或危及生命的情况,并可以解决此类情况下未满足的医疗需求。该名称现在将允许Cellerant与FDA进行早期互动,以讨论加速该疗法监管批准的潜在方法。

“接收romyelocel-L的RMAT名称是一个重要的里程碑,并且FDA承认romyelocel-L有潜力为这一未得到满足的治疗服务Cellerant Therapeutics,Inc.总裁兼首席执行官拉姆•曼达拉姆(Ram Mandalam)在一份声明中说。“我们期待着与FDA合作促进romyelocel-L的发展。在第二阶段随机对照试验中,163名新诊断的AML患者被随机分为1:1接受romyelocel-L加粒细胞集落刺激因子(GCSF)或单独使用GCSF。患者年龄55岁以上,既往接受阿糖胞苷联合蒽环类药物或大剂量阿糖胞苷诱导化疗(HIDAC),实验组患者在化疗开始后9天接受CLT-008。两组均于化疗开始后14天给予G-CSF,从第15天至第28天分别给予

,对120例可评价的患者进行疗效分析。与对照组相比,实验组严重感染的发生率下降了76%(P=0.001),而住院的平均总天数比对照组减少了3.2天(P=0.001)。

诊断感染的患者数也减少了29%(P=0.028)。与对照组相比,实验组的微生物定义的细菌或真菌感染减少了32%,而研究结果也表明,实验组与对照组相比,没有感染死亡。总体而言,

与romyelocel-L和两组严重不良反应相似。