疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗(Eculizumab) 文章类型:服药指南 Soliris适应症是什么:Soliris(舒立瑞)是一个同类首款(first-in-class)补体抑制剂。Soliris(舒立瑞)通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活。作为孤儿药物用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。
Soliris(舒立瑞)是一个同类首款(first-in-class)补体抑制剂。Soliris(舒立瑞)通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活。作为孤儿药物用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。近日,Alexion Pharmaceuticals公司宣布,FDA又批准了Soliris (eculizumab) 一个新适应症,用于治疗全身型重症肌无力 (gMG) 抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的成人患者。
根据随机,双盲,安慰剂对照的3期多中心研究REGAIN(ECU-MG-301)的综合临床数据, FDA批准了Soliris的新适应症。REGAIN对125名难治性gMG患者进行了26周的有效性和安全性评估。这些患者均经确诊为MG,并有阳性抗AChR血清检测。94%(117 / 125)的患者完成了REGAIN研究后加入了开放标签扩展试验,其中56人继续接受Soliris(Soliris /Soliris 组),61人在完成重新研究后的两周内从安慰剂转换为Soliris(安慰剂/ Soliris组)。患者在扩展试验中,没有被告知先前的治疗。在此之后,所有患者每两周接受一个持续的开放标签治疗(每次1200毫克)。在49名Soliris/Soliris组和56名安慰剂/ Soliris组患者完成了26周的评估,每组有20名患者完成了52周的评估。这项研究仍在进行中,计划将持续到2019年1月。
REGAIN研究在主要终点(p = 0.0698)中以微弱的差距未达到统计学显著。然而,在22个预先指定的终点和分析中,有18个在四个评估中显示出p值< 0.05,支持早期、持续和实质性缓解。安全状况与过去10年Soliris在PNH和aHUS患者中的报告一致。中期扩展研究结果显示,在REGAIN研究中接受了26周Soliris治疗的患者,疗效又维持了52周(总计78周)。对于在REGAIN中服用安慰剂的患者,在扩展研究中使用Soliris治疗后,治疗效果在1 – 4周内显现,并在所有4个评估中持续52周。
从上文可以看出,Soliris对曾经历过免疫抑制治疗失败, 观察、行走、说话、吞咽和呼吸困难,以及可能需要住院和重症监护的gMG患者,展现了良好的治疗效果。
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