疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 依库丽单抗治疗效果如何：依库珠单抗治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化，而对照组无一人(P<0.001);平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者(P<0.001)。以依库丽单抗（舒立瑞）治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，改善了与健康相关的生活质量。
依库丽单抗（舒立瑞）是一种补体抑制剂。依库丽单抗（舒立瑞）通过抑制自身免疫反应中的补体级联反应，从而抑制自身免疫对患者造成的损伤。2007年3月，依库丽单抗（舒立瑞）被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗PNH。2007年6月，欧洲药品管理局批准依库丽单抗（舒立瑞）用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。2009年，加拿大卫生部批准依库丽单抗（舒立瑞）用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
阵发性夜间血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）是一种以补体介导的红细胞破坏（溶血）为特征的罕见血液疾病，由于1个或多个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A基因突变造成的非恶性的克隆性疾病，PIG-A突变造成糖基磷脂酰肌醇（glycosyl phosphatidyl inositol，GPI）合成异常，导致由GPI锚接在细胞膜上的一组膜蛋白丢失，包括CD16、CD55、CD59等，临床上主要表现为慢性血管内溶血、再生障碍性贫血和反复血栓形成，可引起广泛的衰弱症状和并发症，该病可发生在全身，并导致器官损伤和过早死亡。
那依库丽单抗治疗阵发性夜间血红蛋白尿症效果如何？
三项多国临床研究证明依库珠单抗治疗PNH安全有效:一项Triumph对87例PNH患者26周的安慰剂对照Ⅲ期临床研究，一项Shepherd对97例PNH患者进行52周开放式Ⅲ期临床研究和一项E05-001长期扩展研究。这些研究显示依库珠单抗可显著减少每一治疗患者的溶血，在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U/L降至239U/L(P<0.001)。初始治疗的1周内就显示可减少溶血，持续使用依库珠单抗可维持此作用长达54个月。减少溶血增加了循环的PNH细胞的数量，因而增加了血红蛋白浓度。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点。依库珠单抗均达到要求:依库珠单抗治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化，而对照组无一人(P<0.001);平均输血数从10单位/个患者减少至0单位/个患者(P<0.001)。以依库丽单抗（舒立瑞）治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，改善了与健康相关的生活质量。
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