疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:治疗效果 依库丽单抗的效果好吗：与安慰剂对比，依库丽单抗(eculizumab)也将科学研究期内的年复发明显减少了95.5%（p<0.0001），超过了科学研究的重要主次终点站。该科学研究中，依库丽单抗(eculizumab)的耐受力优良，安全系数与此前科学研究及其实际全球中已批准的3个适应症层面的具体临床护理相一致。
依库丽单抗(eculizumab)是ALEXION公司旗下的药品，一种补体抑制剂，2019年6月，美国FDA批准依库珠单抗（舒立瑞、Soliris）治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。2019年8月，欧盟委员会（EC）批准依库丽单抗（舒立瑞、Soliris）治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。这是欧洲第1种也是唯一1种被批准治疗NMOSD的药物。
那依库丽单抗的效果好吗？
视神经脊髓炎是一种罕见的中枢神经系统疾病，被认为与补体介导有关，多数患者会因眼球疼痛、视力下降等原因就医。NMOSD具有缓解和复发交替的一个特征，经历反复的发作会加重病症，累积下来的伤害会逐步导致失明、瘫痪，甚至呼吸衰竭、过早死亡。其中，自体抗体阳性的患者占了全部NMOSD患者的75%。
根据III期临床实验PREVENT的信息。该科学研究在抗AQP4本身抗体阳性NMOSD患者中进行，评定了依库丽单抗(eculizumab)相对性于安慰剂的功效和安全系数。数据显示，该科学研究超过了关键终点站，与安慰剂对比，依库丽单抗(eculizumab)将NMOSD发作风险性明显减少了94.2%（p<0.0001）。治疗第48周时，依库丽单抗(eculizumab)治疗组是97.9%的患者沒有发作，安慰剂组占比为63.2%。除此之外，与安慰剂对比，依库丽单抗(eculizumab)也将科学研究期内的年复发明显减少了95.5%（p<0.0001），超过了科学研究的重要主次终点站。该科学研究中，依库丽单抗(eculizumab)的耐受力优良，安全系数与此前科学研究及其实际全球中已批准的3个适应症层面的具体临床护理相一致。
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