疾病名称:血红蛋白尿症 药品名称:依库珠单抗（Eculizumab） 文章类型:服药指南 依库珠单抗的获批适应症：2019年6月，美国FDA批准依库珠单抗（舒立瑞、Soliris）治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。这是依库珠单抗获批的第4个适应症，也是第1种治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的药物。
依库珠单抗Soliris是美国Alexion公司研发，于2007年由美国FDA批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)这种罕见病。依库珠单抗Soliris是一种人源型抗补体蛋白C5单克隆抗体。PNH是一种获得性造血干细胞基因突变所致的难治性溶血性疾病，补体系统是获得性免疫系统的重要部分，在该病中发挥着重要作用。依库珠单抗Soliris能显著、快速、持续地减少PNH 患者血管内溶血，从而改善病人贫血症状，约50%患者可达脱离输血，减少红细胞输注量的目的；依库珠单抗Soliris也可以增加内源性红细胞，稳定血红蛋白水平，改善呼吸困难、疲劳等症状。
2017年10月，美国FDA批准依库珠单抗Soliris一个新的适应症——对重症肌无力的治疗。
除此之外，2018年8月，中国国家药品监督管理局批准由杭州泰格医药公司代理申报进口注册的依库珠单抗（舒立瑞、Soliris），用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
2019年6月，美国FDA批准依库珠单抗（舒立瑞、Soliris）治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。这是依库珠单抗获批的第4个适应症，也是第1种治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的药物。
2019年8月，欧盟委员会（EC）批准依库珠单抗（舒立瑞、Soliris）治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。这是欧洲第1种也是唯一1种被批准治疗NMOSD的药物。依库珠单抗（舒立瑞、Soliris）治疗NMOSD的新适应症申请也正在接受日本卫生劳动福利部（MHLW）的审查。在美国、欧盟和日本，依库珠单抗（舒立瑞、Soliris）均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格（ODD）。
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